- JDRF richtet landesweit eine Reihe von „Centers of Excellence“ -Forschungsforschungszentren für Diabetes Typ 1 ein, von denen das erste bereits in Nordkalifornien gestartet wurde.
- Vertex Pharmaceuticals mit Sitz in Boston hat bei der größten auf Heilung ausgerichteten Akquisition aller Zeiten das nahe gelegene Biotech-Startup Semma Therapeutics für Diabetes-Stammzellen übernommen.
- Forscher von Johns Hopkins haben mysteriöse „Hybrid X Cells“ entdeckt, die eine große Rolle bei der Entwicklung der Autoimmunität spielen und möglicherweise Typ-1-Diabetes auslösen können.
- Neue Forschungsergebnisse zeigen, dass zu viel Gluten in den ersten 18 Lebensmonaten auch ein Auslöser für die Entwicklung von T1D sein kann.
Kurznachricht, Leute: Wir erwarten zu keinem Zeitpunkt eine Heilung für Diabetes. Aber es gibt engagierte Forscher, die ununterbrochen daran arbeiten, den Weg zu ebnen, und sie haben in letzter Zeit einige interessante Fortschritte erzielt.
Zu den Fortschritten zählen die Einführung eines neuen Modells für ein Heilungsforschungszentrum durch das JDRF, ein Bio-Startup, das an einem Beta-Zellersatz arbeitet, der gerade von einem großen etablierten Pharmaunternehmen erworben wurde, und neue Forschungsergebnisse, die auf der großen EASD (European Association for the Konferenz über Diabetes) in Spanien letzte Woche. Diese Veranstaltung lieferte auch einige wichtige neue Informationen über die Auswirkungen von Gluten auf Typ-1-Diabetes.
Hier ein kurzer Blick auf diese Themen zur Diabetesheilung, die derzeit Schlagzeilen machen:
JDRF startet erstes heilungsorientiertes „Center of Excellence“
Das JDRF gab am 4. September bekannt, dass es das erste „Centre of Excellence“ für die T1D-Heilungsforschung eröffnet hat und plant, weitere an bereits bestehenden Universitäten und anderen Forschungsstellen im ganzen Land und auf der ganzen Welt zu etablieren. Die erste ist eine Zusammenarbeit zwischen der Stanford University und der University of California in San Francisco (UCSF), die auf ihrer gemeinsamen Arbeit in der Immunsystem-, Beta- und Stammzellforschung basiert.
Insbesondere werden sich die dortigen Forscher auf „die Interaktion von Immunzellen mit insulinproduzierenden Beta-Zellen konzentrieren; Erzeugung von Inseln und Immunzellen aus Stammzellen für Therapien der nächsten Generation; und Wege zu entwickeln, um insulinproduzierende Zellen in Menschen mit T1D zu transplantieren, ohne dass eine Immunsuppression erforderlich ist. “
Da die Insulinzelltransplantation aus einer Vielzahl von Gründen nicht weit verbreitet ist - einschließlich Einschränkungen der Organ- und Zellspende und der Immunsuppressionsmedikamente, die danach lebenslang eingenommen werden müssen -, wird das JDRF-Kompetenzzentrum für Nordkalifornien versuchen, diese Hindernisse durch fortgesetzte Forschung in diesem Bereich zu beseitigen Beta-Zellbiologie und Immunologie.
Die neue Bezeichnung bedeutet, dass die Forscher des JDRF und Kaliforniens zusammenarbeiten werden, um sicherzustellen, dass die besten Leute und die notwendigen Mittel an dieses spezielle Zentrum weitergeleitet werden. Das gleiche Grundprinzip gilt für zukünftige Zentren, die das JDRF eröffnet, und unabhängig von ihrem besonderen Schwerpunkt.
Das JDRF sagt seinerseits, dass dieses neue Modell diesen Kompetenzzentren „die Stabilität bieten wird, um längerfristige Projekte voranzutreiben, sowie die Flexibilität, flink zu sein, wenn neue wissenschaftliche Erkenntnisse entstehen. Das innovative Finanzierungsmodell fördert die Zusammenarbeit und bietet Institutionen, die in der T1D-Forschung hervorragende Leistungen erbracht haben, langfristige Stabilität. Jeder wird zunächst für fünf Jahre finanziert. Die Finanzierung über das dritte Jahr hinaus wird nach einer Überprüfung und Bewertung bestätigt. “
Die T1D-Organisation stellt außerdem fest, dass diese Zentren als zentrale Säulen der umfassenderen Strategie des JDRF für die Heilungsforschung dienen und durch Spenderbeiträge gefördert werden. Für dieses erste Zentrum in Nordkalifornien schreibt das JDRF diese einzelnen Spender gut: Karen und Jeff Jordan, Michelle Griffin und Tom Parker sowie Karen und Joe Niehaus.
Wir sind natürlich gespannt, wie dies die Heilungsforschung des JDRF verändern und die Ressourcen und Anstrengungen in den USA und weltweit besser fokussieren wird und was dies für Wissenschaftler und Unternehmen bedeuten wird, die bereits in diesen Bereichen arbeiten. In der Vergangenheit schienen die Forschungsanstrengungen im Bereich der Heilung definitiv etwas verstreut zu sein, da viele Punkte nicht effektiv miteinander verbunden waren. Hoffentlich wird dieses neue Modell Doppelarbeit beseitigen und die Forschung dort verbessern, wo es am wichtigsten ist.
Größte T1D-Heilungsforschung aller Zeiten
Ebenfalls Anfang September angekündigt, machte eine große Unternehmensakquisition Schlagzeilen auf dem Gebiet der Diabetes-Heilungsforschung. Das in Boston ansässige Unternehmen Vertex Pharmaceuticals, das sich bislang hauptsächlich auf Mukoviszidose konzentriert, hat das Biotech-Startup für Diabetes-Stammzellen in Cambridge, MA, gekauft, das als Semma Therapeutics bekannt ist. Dieses Unternehmen wurde 2014 von dem hochkarätigen Forscher und D-Dad Dr. Douglas Melton gegründet, der seit über einem Jahrzehnt an der Schaffung neuer insulinproduzierender Zellen arbeitet.
Sie erinnern sich vielleicht, dass Melton 2013 mit dem, was größtenteils als Durchbruch gefeiert wurde, große Neuigkeiten hervorgebracht hat, obwohl seine Forschung einige Jahre später zurückgezogen und in Frage gestellt wurde. Sein Startup Semma entstand 2015 und war interessanterweise eines der ersten Finanzierungsprojekte für den Venture Philanthropy T1D Fund von JDRF (siehe unsere jüngste Berichterstattung hier) im Jahr 2017.
Vertex hat jetzt 950 Millionen US-Dollar ausgegeben, um die Arbeit von Semma zu nutzen. Der JDRF beschreibt dies als wahrscheinlich die größte Transaktion, die jemals auf die T1D-Heilung ausgerichtet war.
Semmas Ansatz war zweigleisig:
- Arbeiten an der Schaffung einer neuen Lieferkette von Beta-Zellen aus Stammzellen des Menschen mit dem Ziel, diese neuen Zellen direkt in die Leber zu transplantieren, wo sie Insulin produzieren können, um den Blutzuckerspiegel auf natürliche Weise zu regulieren.
- Erstellen eines Geräts, in das die neuen insulinproduzierenden Zellen implantiert werden können, um sie vor dem Angriff des Immunsystems zu schützen. (Andere, die daran arbeiten, sind ViaCyte, Eli Lilly von Sigilon Therapuetics und das Diabetes Research Institute mit seinem BioHub).
Die Arbeit von Semma befindet sich derzeit noch in frühen klinischen Studien mit Tieren, und es gibt sicherlich keine Garantie dafür, dass sie erfolgreich sein wird. Es ist jedoch ein enormer potenzieller Schub, wenn ein Unternehmen wie Vertex jetzt Energie und Ressourcen für diese Bemühungen einsetzt.
Melton sagt: „Semma wurde gegründet, um das Leben von Patienten mit Typ-1-Diabetes dramatisch zu verbessern. Vertex ist ideal geeignet, um das Erreichen dieses Ziels zu beschleunigen. “
Die Verantwortlichen des T1D-Fonds des JDRF scheinen dem zuzustimmen.
"Dies ist in zweierlei Hinsicht ein wichtiger Meilenstein in unserem Kampf gegen Typ-1-Diabetes", sagt Sean Doherty, Executive Chairman des T1D Fund. „Erstens verfügt ein großartiges Unternehmen wie Vertex über die Ressourcen und das Fachwissen, um Dr. Meltons Vision zu verwirklichen, die JDRF über viele Jahre hinweg geteilt und unterstützt hat. Zweitens glauben wir, dass Investoren und die Industrie einen so hohen Stellenwert für vielversprechende Typ-1-Diabetes-Therapien zur Kenntnis nehmen und nach Möglichkeiten suchen werden, in andere T1-Diabetes-Bemühungen in einem neuen, sich entwickelnden Markt zu investieren. “
Jagd auf Schurkenzellen, die Diabetes verursachen
Forscher von Johns Hopkins in Baltimore haben offenbar eine mysteriöse Gruppe von „bisher unbekannten Zellen“ entdeckt, die im Körper lauern und eine große Rolle bei der Entwicklung der Autoimmunität spielen und möglicherweise Typ-1-Diabetes auslösen können. Sie haben diese rätselhafte neue Entität "Immunzelle X" genannt, weil sie sich in zwei andere Zelltypen verwandeln kann.
Angeblich haben Wissenschaftler lange geglaubt, dass diese Hybridzellen nicht existieren könnten, aber wenn dies der Fall wäre, wären sie wahrscheinlich nur eine winzige Population im Sinne von 7 von 10.000 weißen Blutkörperchen. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, außerordentlicher Professor für Pathologie an Johns Hopkins, der diese neueste Studie mitverfasst hat. Aus irgendeinem Grund werden diese sogenannten „Schurkenzellen“ verwirrt und gehen in einen anderen Typ über, den der Körper als fremd erachtet und der den Immunangriff auslöst, der schließlich zu T1D führt.
Davon sind jedoch nicht alle in der Forschungsgemeinschaft überzeugt. Da möglicherweise auch andere umweltbedingte und genetische Auslöser für T1D im Spiel sind, ist es auch möglich, dass die scheinbaren Hybrid-X-Zellen tatsächlich einige der anderen „normalen“ Zellen sind und überhaupt keine betrügerischen Betrüger. Sie können einfach zwei Funktionen erfüllen.
Klar ist, dass an dieser Front mehr Forschung erforderlich ist, und das wird zweifellos einige Zeit dauern.
Schurkenzellen ermorden
Unabhängig davon, ob diese hybriden X-Zellen wichtig sind oder nicht, bieten andere neue Erkenntnisse, die auf der # EASD2019-Konferenz in Barcelona vorgestellt wurden, eine Möglichkeit, den tatsächlichen T1D-auslösenden Schuldigen auf zellulärer Ebene zu bekämpfen.
Das belgische Unternehmen Imcyse im klinischen Stadium entwickelt Immuntherapeutika, die zur Behandlung und Vorbeugung chronischer Erkrankungen wie T1D beitragen können, indem es Peptide entwickelt, die in den Körper injiziert oder implantiert werden können, um die Zellen zu identifizieren und abzutöten, die das Immunsystem angreifen - wie im Fall von T1D.
Frühe Versuchsdaten legen nahe, dass Imcyse tatsächlich die Anzahl der Schutzzellen im Körper erhöht. Diese Ergebnisse sollen nun die Bemühungen des Unternehmens beflügeln und zur Finanzierung einer nächsten Forschungsphase im Jahr 2020 beitragen.
Der Diabetes-Gluten-Effekt?
Eine weitere neue Studie, die auf der EASD vorgestellt wurde, fiel uns auf - Gluten und Diabte, mehr im Bereich der Vorbeugung als der Heilung, aber dennoch wichtig.
Der Einfluss von Gluten auf T1D ist ein seit langem erforschtes Thema. Es geht zusammen mit Kuhmilch und anderen potenziellen Umweltauslösern von Typ-1-Diabetes (insbesondere bei Kindern).
Diese neueste Studie zeigt, dass die Aufnahme von Gluten durch ein Kind im Alter von 18 Monaten zu einem um 46% erhöhten Risiko führte, T1D für jede zusätzlichen 10 g Gluten pro Tag zu entwickeln. Es gab jedoch keinen Zusammenhang zwischen der Glutenaufnahme der zukünftigen Mutter während der Schwangerschaft und Typ 1 bei ihrem Kind. Diese Forschung kam vom Universitätsklinikum Oslo und dem norwegischen Institut für öffentliche Gesundheit in Norwegen.
Die Autoren der Studie bemerken: "Unsere Beobachtungen könnten zukünftige Interventionsstudien mit reduzierter Glutenaufnahme motivieren, um festzustellen, ob ein wahrer kausaler Zusammenhang zwischen der Menge der Glutenaufnahme in der frühen Ernährung des Kindes und Typ-1-Diabetes bei anfälligen Personen besteht."
Warum dieser Gluten-Effekt, könnte man fragen?
Die Forscher schlagen vor, dass es auf Gluten beruhen könnte, das die Darmmikrobiota beeinflusst und Entzündungen auf eine sogenannte „undichte Darm“ -Methode auslöst.Es könnte auch sein, dass Gluten manchmal mit anderen Auslösern oder Umweltfaktoren zusammenarbeitet - einschließlich eines Virus oder einer genetischen Prädispostion bei Kindern -, um ein Kind in Richtung Typ 1 zu treiben.
Interessanterweise sagen die Autoren der Studie ausdrücklich, dass ihre Ergebnisse nicht ausreichen, um die Menschen vom Verzehr von Gluten abzuhalten, insbesondere von Getreide und Brot, die solche häufigen Glutenquellen sind. Und natürlich ist mehr Forschung notwendig.
Endeffekt
Die Schlagzeilen rund um die „Diabetes-Heilung“ scheinen nie aufzuhören. Es ist wichtig, realistisch über die Inkrementalität wissenschaftlicher Entdeckungen zu sein und keine falschen Hoffnungen zu wecken.
Genauso wichtig ist es jedoch, zu wissen, wie viel Forschung im Gange ist, und die erzielten Fortschritte zu verfolgen. So viele Investitionen und Anstrengungen werden uns in naher Zukunft zumindest zu einigen wirksamen Interventionen und „funktionellen Heilmitteln“ führen.
