NEWS: FDA genehmigt erstes nasales Glucagon! (Nadelfreie Notfallbehandlung)

Riesige Neuigkeiten für diejenigen von uns, deren Leben von Insulin abhängt: Nach Jahren der Forschung und Entwicklung und der Vorfreude auf die Gemeinschaft haben wir jetzt eine neue Form von Glucagon, die blutzuckersichernde Notsubstanz, die einfach in die Nase gesprüht werden kann, anstatt eine komplizierte Mischung zu erfordern Kit und gruselig große Nadel, mit der Zuschauer dich erstechen müssen.

Bemerkenswerterweise ist dies die erste neue Art von Glucagon, die wir seit Einführung der standardmäßigen injizierbaren Notfall-Kits im Jahr 1961 gesehen haben!

Am 24. Juli gab die FDA die Zulassung des neuen intranasalen Glucagons Baqsimi bekannt (mehr zum Namen gleich), das vom Pharmariesen Eli Lilly hergestellt wurde. Das Unternehmen ist natürlich ein bedeutender Insulinhersteller, stellt aber auch eines der beiden derzeit erhältlichen mehrstufigen injizierbaren Glucagon-Kits zur Verfügung (das andere ist Novo Nordisk).Das neue Nasenglucagon wurde ursprünglich von einem kanadischen biomedizinischen Unternehmen entwickelt und 2015 von Lilly erworben. Seit seiner Einreichung bei den Aufsichtsbehörden vor einem Jahr im Juni 2018 befindet es sich in späten klinischen Studien.

Während es ein bisschen dramatisch erscheinen mag, dieses neue Medikament als "historisch" und "bahnbrechend" zu beschreiben, ist es sicherlich ein Meilenstein für unsere Gemeinde, da es die erste neue Art von Glucagon ist, die auf den Markt kommt, seit die ursprünglichen injizierbaren Formen fast eingeführt wurden vor sechs Jahrzehnten. Tatsächlich wird Lillys neues Produkt ab August 2019 erhältlich sein. Es ist die erste von drei neuen Formen von Glucagons, die in naher Zukunft auf den Markt kommen sollen und die Voraussetzungen für neue Verwendungsmöglichkeiten von Glucagon schaffen.

Dr. Aaron Kowalski, CEO von JDRF, der selbst bei T1D lebt, gab folgende Erklärung ab: „Dies ist ein wichtiger Schritt, um mehr Behandlungen zur Behandlung der Komplikationen von Typ-1-Diabetes bereitzustellen. Bisher waren komplexe Glucagon-Injektionen, deren Verabreichung mehrere Schritte erfordert, die einzige verfügbare Behandlung für Menschen mit einer schweren hypoglykämischen Episode. Die Verabreichung von Nasenglucagon ist ein viel weniger invasiver und vereinfachter Prozess, der kritische Momente während eines Notfalls speichern kann, insbesondere wenn eine Person das Bewusstsein verliert. JDRF ist der FDA für ihre Entscheidung dankbar und setzt sich weiterhin dafür ein, dass mehr Behandlungen auf den Markt kommen, damit Menschen mit T1D ihre Komplikationen besser bewältigen und ein glücklicheres und gesünderes Leben führen können. “

Baqsimi Nasenspray: Die Grundlagen und wie es funktioniert

Zur Erinnerung: Glucagon ist ein Hormon, das die Leber dazu veranlasst, sehr schnell Glucose freizusetzen, um den Blutzuckerspiegel zu erhöhen. Bisher waren die bekannten rot-orangefarbenen mehrstufigen Glucagon-Notfallkits die einzige Option (und Lilly sagt, dass sie diese weiterhin anbieten werden).

Hier ist eine Momentaufnahme dieses neuen Baqsimi-Produkts, einschließlich der Kosten und der Zukunft des Glucagon-Marktes:

• Gebrauchsfertiger Spender: Dies ist eine 3-mg-Dosis Glucagon für den einmaligen Gebrauch, die in einem kompakten, tragbaren und gebrauchsfertigen Kunststoffspender untergebracht ist. Die volle Dosis wird beim Einwirken aufgebraucht, sodass keine Minidosierung möglich ist (was noch nicht von der FDA genehmigt wurde, aber von vielen Off-Label-Patienten mit herkömmlichem injizierbarem Glucagon durchgeführt wird). Interessanterweise wird der Spender tatsächlich von der in Illinois ansässigen Firma AptarGroup entwickelt, die dieses Unidose-Gerät für mehrere Pulverform-Medikamente herstellt, die über Glucagon und Diabetes hinausgehen.

• Dosierung: Die Spenderspitze wird in ein Nasenloch eingeführt und Sie drücken / drücken einen kleinen Kolben auf der Unterseite des Geräts, um die fuchsige Dosis von Glucagon-Trockenpulver in die Nase abzugeben. Dieses Glucagon wird dann in die Auskleidung der Nasenhöhle aufgenommen, wo es sofort zu wirken beginnt. Es ist kein Einatmen, Schnüffeln oder tiefes Atmen erforderlich - besonders wichtig, wenn die PWD (Person mit Diabetes) bewusstlos ist oder nicht genau weiß, was passiert. Siehe Lillys Online-Anleitung hier.

• Mini-Dosierung: Nicht mit Baqsimi, sagt Lilly. Dies ist ein einmaliger Spender, bei dem Sie die volle 3-mg-Dosis gleichzeitig verwenden. Sie drücken den Kolben, bis die grüne Linie verschwindet und anzeigt, dass 100% der Dosis verabreicht wurden. Das Unternehmen gibt an, die Minidosierung von Glucagon bisher nicht untersucht zu haben, da es sich auf dieses benutzerfreundlichere Notfall-Rettungsglucagon konzentriert hat.

• Bei Erkältung oder Verstopfung: Ja, es funktioniert auch, wenn Sie an einer Erkältung und / oder einer verstopften Nase leiden und Medikamente gegen diese besonderen Symptome einnehmen. Daten aus klinischen Studien zeigen, dass dieses Glucagon in solchen Situationen genauso wirksam ist.

• Klinische Daten: In zwei klinischen Studien mit 83 und 70 Erwachsenen mit Diabetes, in denen eine Einzeldosis Baqsimi mit einer Einzeldosis injizierbarem Glucagon verglichen wurde, war Baqsimi signifikant wirksamer. Es begann innerhalb von Minuten zu wirken und erhöhte den Blutzuckerspiegel innerhalb von 15 bis 30 Minuten vollständig. In einer pädiatrischen Studie mit 48 Patienten über 4 Jahre wurden ähnliche Ergebnisse beobachtet.

• Kinder und Erwachsene: Baqsimi ist sowohl für Erwachsene als auch für Kinder ab 4 Jahren zugelassen. Es werden auch laufende Sicherheits- und Wirksamkeitsstudien für Kinder unter 4 Jahren durchgeführt. Laut Lilly ist die gleiche Dosierung von 3 mg für jedes Alter sicher, egal ob es sich um einen ausgewachsenen Mann oder ein kleines Kind handelt.

• Nebenwirkungen: Es gibt keine nennenswerten Black-Box-Warnungen, aber mögliche Nebenwirkungen spiegeln viele der derzeit bei injizierbaren Glucagon-Produkten enthaltenen wider - tränende Augen, Rötung und Juckreiz der Augen, Übelkeit, Erbrechen, Kopfschmerzen usw. Es gibt auch einige Erkrankungen und andere Medikamente, die die Wirksamkeit von Baqsimi beeinflussen können, einschließlich Insulinom oder Phäokromozytom sowie Betablocker oder Indomethacin-Medikamente. Die störenden Inhaltsstoffe umfassen Betadex und Dodecylphosphocholin. Da die Wirksamkeit von Glucagon durch Alkohol beeinträchtigt werden kann (aufgrund der Notwendigkeit der Leber, mit Alkohol oder Glukose-Dumping umzugehen), ist dies bei der Verwendung von Baqsimi weiterhin zu beachten.

• Lagerung: Die Haltbarkeit beträgt 18 Monate bis 2 Jahre, und Lilly sagt, dass daran gearbeitet wird, dieses Verfallsdatum zu verlängern. Baqsimiv benötigt keine Kühlung und sollte bis zu 86 Grad gelagert werden. Es wird in einer Tube mit Schrumpffolie verpackt geliefert. Sie sollten es vor der Verwendung in dieser Tube aufbewahren. Lilly sagt, dass die Einwirkung von Feuchtigkeit die Wirksamkeit des Nasenglucagons beeinträchtigen könnte.

• Verfügbarkeit: Baqsimi wird ab August 2019 in Apotheken erhältlich sein. Ein Rezept ist erforderlich, dh dieses ist nicht rezeptfrei erhältlich. Weitere Einzelheiten zu Zugang und Preisen finden Sie weiter unten.

Für diejenigen, die an weiteren FDA-Details zu Baqsimi interessiert sind, hat die Agentur ihren offiziellen Brief an Eli Lilly sowie die 18-seitige Kennzeichnungsdokumentation zur Überprüfung veröffentlicht.

Glucagon in die Nase pusten

Denken Sie daran, Basqimi ist das gleiche Nasenglucagon, das ich 2014 in Prototypenform getestet habe, bevor Lilly das Produkt erwarb. Meine Erfahrung war wie folgt:

Nachdem ich einen Insulintropfen erhalten hatte, um meinen Glukosespiegel in die 50er und 40er Jahre zu senken, wurde ich aufgefordert, das Untersuchungsglukagon über meine Nase zu verabreichen. Ich hatte das Gefühl, dass es innerhalb weniger Minuten zu wirken begann - sicherlich viel schneller als das normale injizierbare Glucagon, das ich erst einen Monat zuvor verwenden musste. Innerhalb von 15 Minuten waren alle meine niedrigen Empfindungen vergangen und mein CGM und die Fingerstick-Messwerte der Klinik zeigten, dass mein Zucker auf dem Vormarsch war. Innerhalb weniger Stunden kehrten meine Blutzuckerwerte auf die niedrigen 200 zurück, wo sie vor dem Experiment schwebten.

Natürlich haben viele andere an diesem Prozess teilgenommen und andere im Laufe der Jahre. Wir waren auch fasziniert, Studien aus dem „echten Leben“ zu sehen, die die Benutzerfreundlichkeit für Menschen mit Behinderungen und Pflegekräfte belegen, die in einer Notsituation möglicherweise auf dieses Glucagon zurückgreifen müssen. All dies lieferte den Beweis, dass dieses Nasenglucagon viel einfacher zu verwenden und genauso effektiv ist als das, was wir all die Jahre zur Verfügung hatten.

Nasal Glucagon Baqsimi: Was steckt in einem Namen?

Es wird "BACK-see-mee" ausgesprochen und Lilly erhielt den Namen zusammen mit dem Produkt selbst während der Übernahme von 2015 durch das in Kanada ansässige Startup Locemia Solutions - dessen Firmenname ein Mashup aus "niedrigem Blutzucker" und "Hypoglykämie" ist. Uns wurde gesagt, dass die ursprüngliche Inspiration für den Namen Basqimi aus Gesprächen innerhalb der Diabetes-Community über "Wer hat Ihren Rücken" stammt, wenn es um Menschen geht, die bei beängstigenden Notfällen mit niedrigem Blutzucker helfen.

Locemia wurde von Robert Oringer geführt, einem Unternehmer mit einer langen Geschichte in der Diabetesbranche und einem D-Dad selbst mit zwei Söhnen, die 1997 im Abstand von einem Monat T1D entwickelten. Sein Lebenslauf enthält eine Reihe von Diabetes-Pflegeprodukten, einschließlich der Arbeit an der Entwicklung der beliebte Dex4-Glukosetabletten (die zumindest in den USA mittlerweile nicht mehr angeboten werden). Er und seine Forscher begannen 2010 mit der Arbeit an dieser intranasalen Glucagonformulierung.

Die Gruppe hoffte, die Öffentlichkeit für Hypoglykämie zu sensibilisieren und die Sichtweise von Glucagon zu verändern, damit es mit leicht verfügbaren Behandlungen wie Defibrillatoren und dem EpiPen in Restaurants, Stadien, Schulen und anderen öffentlichen Orten besser sichtbar wird.

„Ich bin allen sehr dankbar, die über so viele Jahre zur Entwicklung dieses erstaunlichen und lebenswichtigen Produkts beigetragen haben - einschließlich unseres kleinen, aber mächtigen Teams bei Locemia, der Forscher, die unsere klinischen Studien durchgeführt haben, Insulinkonsumenten, die sich freiwillig zur Teilnahme gemeldet haben Unsere Studien, wissenschaftlichen Berater, Patientenvertreter, Investoren und unzählige andere “, schrieb er in einer E-Mail.

„Claude Piche, Mitbegründer und CEO von Locemia, und ich sind dem Team von Eli Lilly überaus dankbar, das den Wert von Baqsimi vor über fünf Jahren erkannt und sein Engagement unter Beweis gestellt hat, indem es die Maßnahmen ergriffen hat, um es zu erwerben und weiterhin in es zu investieren es und bringen es auf den Markt. Sie können sich nicht vorstellen, wie viele talentierte Lilly-Teammitglieder zu diesem Moment beigetragen haben und weiterhin daran arbeiten, Baqsimi auf die Welt zu bringen. Ja, die USA werden an erster Stelle stehen, aber hoffentlich haben Kanada (wo die Entwicklung stattgefunden hat), Europa und andere Länder Baqsimi für Insulinkonsumenten und diejenigen, die sie lieben oder pflegen, zur Verfügung. “

Zugang und Erschwinglichkeit für Baqsimi Glucagon

Lilly geht davon aus, dass Baqsimi ab Ende August in US-Apotheken erhältlich sein wird, und sie haben es bereits bei Aufsichtsbehörden in Kanada, Europa und Japan eingereicht, wo es noch geprüft wird.

Uns wurde gesagt, dass Baqsimi den gleichen Listenpreis wie Lillys injizierbares Glucagon-Notfallkit haben wird: 280,80 USD für einen einzelnen Spender und ein Zweierpack kostet 561,60 USD.

Das ist enttäuschend.

Viele in der D-Community hatten gehofft, dass diese neue Form von Glucagon erschwinglicher sein würde, anstatt heutzutage genauso unerträglich zu sein wie eine Insulinflasche in den USA. Während Insulinpreise und der Zugang zu Diabetesgeräten in letzter Zeit in den Nachrichten waren, ist der Preis für Glucagon in unserer D-Community und darüber hinaus weniger diskutiert worden.

Bei der Frage nach Bedenken hinsichtlich des hohen Listenpreises teilte uns ein Lilly-Sprecher mit, dass das Unternehmen bis Ende 2020 eine Baqsimi-Sparkarte für gewerblich Versicherte anbietet, um 2 Baqsimi-Einzelpackungen oder 1 Zwei-Packungen für nur 15 Euro zu erhalten 25 $. Das ist 12 Monate lang gültig, was bedeutet, dass die Karte ein Jahr lang gültig ist und so oft verwendet werden kann, wie Sie ein neues Baqsimi-Rezept erhalten. Sie haben auch ein First-Fill-Angebot, bei dem einige ein einzelnes Baqsimi-Produkt oder ein 2er-Pack kostenlos erhalten können, bevor das Sparprogramm für Nachfüllungen startet. Dieses "Got Your BAQ" -Programm richtet sich an Personen mit "Eiligible", was bedeutet, dass es bestimmte Kriterien gibt. Sie verwiesen auch auf weitere Sparkarten, Patientenhilfsprogramme (PAPs) und das Lilly Solutions Center, das eingerichtet wurde, um denjenigen, die Anspruch auf Diabetesmedikamente wie Insulin und Glucagon haben, finanzielle Hilfe zu bieten.

„Wir verstehen die finanziellen Auswirkungen des Diabetesmanagements auf Familien. Lilly engagiert sich dafür, Baqsimi für möglichst viele Menschen mit Diabetes erschwinglich und zugänglich zu machen, indem sie den Zugang zu den Zahlern sowie unsere Erschwinglichkeitsangebote sichert “, sagte Tony Ezell, Lillys VP für US Connected Care and Insulins.

Auf die Frage, was die Patientengemeinschaft von Lilly in Bezug auf die Glucagon-Preise erwartet hat, haben wir bei derBergwerk sagte ihnen klar, dass dieser Preispunkt von der Community wahrscheinlich als taub angesehen wird, und dies bedeutet, dass das Nasenglucagon für eine große Anzahl von Patienten verboten bleibt.

Natürlich können einige Versicherungspläne dieses neue Baqsimi-Glucagon sehr gut abdecken. Und die Zwei-Pack-Option kann es Menschen ermöglichen, den doppelten Betrag für eine einzelne Zuzahlung zu erhalten. Das ist alles TBD, da Lilly mit Versicherungsunternehmen und Pharmacy Benefit Managers (PBMs) zusammenarbeitet, um dieses neue Glucagon in Formulare aufzunehmen.

Es ist auch wichtig zu wissen, dass zwei weitere neuartige Glucagonformulierungen in Arbeit sind und eine derzeit vor der FDA liegt:

• Xeris Pharmaceuticals: Dieses Unternehmen in Chicago hat einen Einweg-Hyporettungsstift namens G-Voke entwickelt, der im Sommer 2018 bei der FDA eingereicht wurde. Dies ist ein Produkt der ersten Generation in einer ähnlichen Form wie der EpiPen, und die FDA wird wahrscheinlich eine Entscheidung treffen Xeris arbeitet außerdem an einer Version der nächsten Generation, die eine Minidosierung über die Notfall-Hypo-Reaktion hinaus ermöglicht.

• Zealand Pharma: Das in Dänemark ansässige Unternehmen entwickelt eine neuartige Version namens Dasiglucagon, eine lösliche Glucagonformel, die in Insulinpumpen verwendet werden kann. Es wird im aufregenden iLET Bionic Pancreas Closed-Loop-System in der Entwicklung getestet. Dasiglucagon wird ähnlich wie der Xeris-Formfaktor auch in einem gebrauchsfertigen Rettungsstift entwickelt. Seeland plant nun, seine stabile Glucagonformulierung Anfang 2020 bei der FDA einzureichen.

Hilferuf bei Glucagon Access

In unserer D-Community online sind die Antworten auf Baqsimi gemischt.

Die meisten sind sich einig, dass dies angesichts des einfachen neuen Lieferformulars sicherlich eine große Neuigkeit und eine Feier wert ist. Wir haben einige Hinweise gesehen, dass dies die Sichtweise und das Verständnis von Glucagon in der Öffentlichkeit revolutionieren könnte.

Aber das Problem der Erschwinglichkeit und des Zugangs (oder des Mangels daran) ist eine Art dunkle Wolke, mit Gefühlen wie diesem Tweet des langjährigen Typs 1 Chris Wilson in Kalifornien: „Ich hoffe, Xeris und / oder Seeland essen Lillys Mittagessen mit ihren lagerstabilen flüssigen Formationen . Das Potenzial von Mikrodosierflüssigkeit gegenüber intranasaler allein eröffnet erheblich mehr Anwendungen. “

In Bezug auf die Interessenvertretung besteht ein anerkannter Bedarf an einer besseren Glucagon-Politik - für Schulen, Krankenschwestern und sogar Sanitäter. Vielleicht können jetzt mit einer nicht injizierbaren Version, die unglaublich einfach zu bedienen ist, einige Richtlinienänderungen passieren, um Glucagon-Rettungsspender an öffentlichere Orte und an diejenigen zu bringen, die sie am dringendsten benötigen.

Wir für unseren Teil freuen uns, einen einfacheren und schonenderen Weg zur Behandlung von Hypoglykämie-Notfällen zu finden, und wir sind allen Wissenschaftlern und Führungskräften dankbar, die dies möglich gemacht haben.

Gleichzeitig hoffen wir, dass Lilly auf dieses Community-Feedback hört und um Hilfe zur Erschwinglichkeit und zum Zugang zu dieser wichtigen Innovation in der Notfall-Glucagon-Behandlung bei schweren Hypos bittet.