Auf einem Flug vor nicht allzu langer Zeit bin ich auf einen gestoßen Zeit Magazin-Geschichte über Gen-Editing und eine mögliche Zukunft, in der Menschen die schlechten Teile unserer DNA herausschneiden könnten, um gesundheitliche Probleme wie Diabetes und seine Komplikationen zu vermeiden.
Dies mag wie eine futuristische Sicht auf den aktuellen Forschungsstand erscheinen, aber es ist nicht schwer zu glauben, dass dies eines Tages bald möglich sein könnte. Tatsächlich wird bereits daran gearbeitet, die Gen-Bearbeitung in der Forschung für eine „biologische“ Diabetes-Heilung einzusetzen. Im Ernst!
Am 18. September gaben das internationale Biopharmaunternehmen CRISPR Therapeutics und das in San Diego ansässige Unternehmen für regenerative Medizintechnik ViaCyte ihre Zusammenarbeit bekannt, bei der die Gen-Editierung zur Ergänzung der Inselzellverkapselung eingesetzt wird, um die transplantierten Beta-Zellen vor dem unvermeidlichen Angriff des Immunsystems zu schützen, der normalerweise abtötet sie aus.
Denken Sie daran, ViaCyte ist das Startup, das seit Jahren an einem implantierbaren Gerät arbeitet, das neu entwickelte insulinproduzierende Zellen einkapselt, die sich im Körper einer Person festsetzen können, um wieder Glukose und Insulin zu regulieren. Ihr Encaptra-Gerät hat Schlagzeilen gemacht und in der D-Community viel Aufregung ausgelöst, insbesondere im vergangenen Jahr, als ViaCyte schließlich die FDA OK für seine ersten klinischen Studien am Menschen erhielt.
Gemäß Zeit, Das fünf Jahre alte Konzept CRISPR-Cas9 „verändert die Forschung dahingehend, wie man Krankheiten behandelt, was wir essen und wie wir Strom erzeugen, unsere Autos tanken und sogar gefährdete Arten retten. Experten glauben, dass CRISPR verwendet werden kann, um die Zellen nicht nur beim Menschen, sondern auch bei Pflanzen und Insekten neu zu programmieren - praktisch jedes DNA-Stück auf dem Planeten. “
Beeindruckend! Gemeinsam erklären die beiden Unternehmen: „Wir glauben, dass die Kombination aus regenerativer Medizin und Gen-Editing das Potenzial hat, Patienten mit vielen verschiedenen Krankheiten, einschließlich häufiger chronischer Erkrankungen wie insulinbedürftigem Diabetes, dauerhafte, kurative Therapien anzubieten.“
Aber wie real ist das? Und wie viel Hoffnung sollten wir PWDs (Menschen mit Diabetes) auf das Konzept der Geneditierung setzen, um unsere Krankheit zu beenden?
DNA neu programmieren
Die Idee der Geneditierung zielt natürlich darauf ab, „unsere DNA neu zu programmieren“ - die Grundbausteine des Lebens.
Forscher am MIT und am Harvard Broad Institute entwickeln ein Tool, mit dem neu programmiert werden kann, wie Teile der DNA sich selbst regulieren und ausdrücken. Dies kann den Weg für eine Genmanipulation ebnen, um chronischen Erkrankungen vorzubeugen.
Bei alledem gibt es allerdings ethische Überlegungen. Ein internationales Komitee der USADie National Academy of Sciences (NAS) und die National Academy of Medicine in Washington, DC, haben Anfang 2017 einen Bericht veröffentlicht, der im Grunde genommen ein gelbes Licht gab, um mit der Forschung zur Bearbeitung embryonaler Gene fortzufahren, jedoch auf vorsichtiger und begrenzter Basis. In dem Bericht wurde festgestellt, dass diese Art der zukünftigen Bearbeitung menschlicher Gene eines Tages zulässig sein könnte, jedoch nur nach viel mehr Risiko-Nutzen-Forschung und „nur aus zwingenden Gründen und unter strenger Aufsicht“.
Man kann sich vorstellen, was das bedeuten könnte, aber ein Gedanke ist, dass es auf Paare beschränkt sein könnte, die beide eine schwere genetische Krankheit haben und deren einziger letzter Ausweg, um ein gesundes Kind zu bekommen, diese Art der Genbearbeitung sein könnte.
Bezüglich der Geneditierung in den Zellen von Patienten mit Krankheiten laufen bereits klinische Studien zu HIV, Hämophilie und Leukämie. Bestehende Regulierungssysteme für die Gentherapie sind gut genug, um diese Arbeit zu überwachen, stellte das Komitee fest, und während die Genmanipulation "zu diesem Zeitpunkt nicht fortgesetzt werden sollte", sagte das Komitee, dass Forschung und Diskussionen fortgesetzt werden sollten.
Diese Art der Geneditierungsforschung ist an einer Reihe von Fronten in vollem Gange, einschließlich einiger diabetesspezifischer Projekte:
- Mithilfe von CRISPR haben Forscher den genetischen Defekt der Duchenne-Muskeldystrophie bei Mäusen korrigiert und 62 Gene bei Schweinen deaktiviert, sodass bei Tieren gewachsene Organe wie Herzklappen und Lebergewebe nicht abgestoßen werden, wenn Wissenschaftler bereit sind, sie zu transplantieren Menschen.
- Diese Geschichte vom Dezember 2016 berichtet, dass Forscher am Diabeteszentrum der Universität Lund in Schweden CRISPR verwendet haben, um eines der Gene auszuschalten, von denen angenommen wird, dass sie eine Rolle bei der Entstehung von Diabetes spielen, den Beta-Zelltod wirksam verringern und die Insulinproduktion in der Bauchspeicheldrüse erhöhen .
- Im New Yorker Memorial Sloan Kettering Cancer Center entwickelt der Biologe Scott Lowe Therapien, mit denen Gene in Tumorzellen ein- und ausgeschaltet werden, damit das Immunsystem leichter zerstört werden kann.
- Malariaforscher untersuchen eine Reihe von Möglichkeiten, wie CRISPR zur Manipulation von Mücken eingesetzt werden kann, um die Wahrscheinlichkeit einer Übertragung der Krankheit zu verringern. Das gleiche passiert mit Mäusen, die Bakterien übertragen, die Lyme-Borreliose verursachen.
- Diese Studie aus dem Jahr 2015 kommt zu dem Schluss, dass diese Art von Gen-Editing-Tool präziser wird und uns hilft, Diabetes in den kommenden Jahren besser zu verstehen. Eine kürzlich im März 2017 veröffentlichte Studie zeigt das Versprechen einer Gentherapie mit dieser Technik zur potenziellen Heilung von T1D eines Tages ( !), obwohl es bisher nur in Tiermodellen untersucht wurde.
- Sogar das in Boston ansässige Joslin Diabetes Center hat Interesse an diesem Gen-Editing-Konzept und arbeitet daran, ein Kernprogramm zu entwickeln, das sich auf diese Art von Forschung konzentriert.
Auch im Bereich der Diabetesforschung suchen Programme wie TrialNet aggressiv nach bestimmten Autoimmun-Biomarkern, um die Genetik von T1D durch Familien zu verfolgen, um eine frühzeitige Behandlung und sogar zukünftige Prävention zu erreichen.
In der Zwischenzeit wird berichtet, dass diese neuen Geneditierungsmethoden das Potenzial haben, die Gesundheit und das Wohlbefinden von Tieren, die Lebensmittel produzieren, zu verbessern - zum Beispiel hornlose Rinder, Schweine, die gegen afrikanische Schweinepest oder das Fortpflanzungs- und Atemwegsvirus von Schweinen resistent sind - und bestimmte Merkmale von Nahrungspflanzen zu verändern oder Pilze, wie zum Beispiel nicht bräunende Pilze.
Eine biologische vs. funktionelle Heilung für Diabetes
Vor der Zusammenarbeit mit CRISPR wurde der Ansatz von ViaCyte als "funktionelle Heilung" bezeichnet, da er nur die fehlenden Insulinzellen in einem PWD-Körper ersetzen konnte, aber nicht die Autoimmunwurzeln der Krankheit adressierte. Aber gemeinsam können sie beides tun, um eine echte „biologische Heilung“ zu erreichen.
„Die kombinierte Kraft dieser Zusammenarbeit liegt in der Expertise beider Unternehmen“, sagt Dr. Paul Laikind, President und CEO von ViaCyte.
Er sagt, dass die Zusammenarbeit noch in einem frühen Stadium ist, aber ein aufregender erster Schritt auf dem Weg zur Schaffung eines von Stammzellen abgeleiteten Produkts ist, das einem Angriff des Immunsystems widerstehen kann - im Grunde genommen, indem die DNA der Zellen überarbeitet wird, um dem Angriff des Immunsystems zu entgehen.
OK, wir können nicht umhin zu bemerken, wie sehr dies alles an den Roman erinnert Schöne neue Welt und die Kontroverse um Designer-Babys lässt einen über die Ethik nachdenken: Ist es richtig, sich in Aspekte einzumischen? der Menschheit, die wir nicht mögen, nach gesundheitlicher „Perfektion“ zu streben?
Um hier nicht zu tief in Politik oder Religion einzudringen, wollen wir natürlich alle ein Heilmittel gegen Diabetes und andere Krankheiten. Doch sind wir bereit (oder erforderlich), „Gott zu spielen“, um dorthin zu gelangen? Denkanstöße, um sicher zu sein.
