Die Infusionstherapie bei spinaler Muskelatrophie (SMA) umfasst die Verwendung von Medikamenten, die über Nadeln oder Katheter abgegeben werden. Es hilft bei der Behandlung von Symptomen und beugt fortschreitender Schwäche und Verschlechterung Ihrer Skelettmuskulatur vor.
Orale Therapien wie Risdiplam (Evrysdi) werden oral eingenommen. Infusionstherapien können als intravenöse Behandlungen über Ihre Venen direkt in den Körper abgegeben werden.
Einige SMA-Medikamente werden mit einer Nadel in die Liquor cerebrospinalis (CSF) im unteren Bereich des Wirbelkanals unterhalb des Rückenmarks injiziert.
Kosten
Wenn Sie über Ihre Behandlungsoptionen nachdenken, ist es wichtig zu berücksichtigen, dass SMA-Infusionen in der Regel mit einem hohen Preis verbunden sind.
Kurz nach der Zulassung von Onasemnogen abeparvovec-xioi (Zolgensma) im Jahr 2019 - der einzigen Gentherapie, die für SMA bei Säuglingen zugelassen wurde - wurde es als das teuerste Medikament auf dem Markt geschätzt und kostete 2,125 Millionen US-Dollar pro Patient.
Während Kritiker auf den hohen Preis von Zolgensma hinweisen, ist es wichtig zu erkennen, dass es sich um eine einmalige Behandlung handelt. Andere Injektionstherapien für SMA können bis zu Hunderttausende von Dollar pro Jahr kosten, und Patienten müssen sie im Allgemeinen regelmäßig einnehmen, oft über viele Jahre.
Die guten Nachrichten? Einige Versicherungsunternehmen machen decken die Kosten für SMA-Therapien. Die genaue Deckung hängt von Ihrer Police ab. Daher ist es wichtig, dass Sie die Details bei Ihrem Netzbetreiber erfragen, bevor Sie mit der Behandlung von SMA beginnen.
Bei Interesse können Sie auch mit Ihrem Arzt über die Möglichkeit der Teilnahme an klinischen Studien sprechen.
Behandlungen
Nachfolgend sind die Arten von Infusionstherapien aufgeführt, die derzeit für die Behandlung von SMA verfügbar sind.
Gentherapie-Infusionen
Zolgensma ist die erste von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Infusion für SMA mit kindlichem Beginn (auch als SMA Typ I bezeichnet). Es ist eine Gentherapie, die für Kinder unter 2 Jahren angewendet wird.
Während des Verfahrens wird ein gesundes, funktionelles SMN-Gen (Human Survival Motor Neuron) injiziert, um die fehlende oder dysfunktionale Version zu ersetzen.
Im Gegensatz zu anderen Arten von Infusionen, die in klinischen Umgebungen verabreicht werden, wird Zolgensma nur gegeben Einmal. Während viele Medikamente nur zur Linderung der Symptome beitragen, verändern Gentherapien den Körper direkt, um die Krankheitsergebnisse insgesamt zu verbessern.
Injektionen von Wirbelsäulenflüssigkeit
Bisher gibt es eine von der FDA zugelassene Injektion für SMA bei Kindern und Erwachsenen: Nusinersen (Spinraza).
Diese Behandlung erhöht die Produktion von SMN-Proteinen - etwas, von dem Menschen mit SMA nicht genug selbst produzieren -, die für die Verhinderung von Skelettmuskelschwäche und Muskelschwund entscheidend sind.
Andere Arten von Infusionen für SMA
Zusätzlich zur Modifikation der Krankheit stehen andere Arten von Infusionen zur Verfügung, um die Symptome und Komplikationen von SMA zu behandeln.
Beispielsweise ergab eine Studie aus dem Jahr 2020, dass intravenöse Bisphosphonate (IV BP), eine Infusion, die typischerweise zur Behandlung von Osteoporose verwendet wird, zur Vorbeugung von Knochenbrüchen bei Kindern mit SMA beitragen.
BP-Infusionen werden unter den Markennamen Aredia und Zometa verkauft und können zur Stärkung der Knochen beitragen.
Funktioniert es?
Die Infusionstherapie ist eine wirksame Behandlung für SMA, insbesondere wenn die Behandlung in jungen Jahren beginnt.
Es ist jedoch noch nicht bekannt, ob Infusionstherapien die SMA bei Erwachsenen auf die gleiche Weise unterstützen wie die Subtypen dieser fortschreitenden Krankheit bei Kindern oder Kindern.
Zolgensma wird zum Beispiel nur bei Kindern unter 2 Jahren angewendet, bei denen eine SMA mit kindlichem Beginn diagnostiziert wurde. Bisher hat es ermutigende Ergebnisse gezeigt und die Überlebensrate dieser Patienten erhöht.
Während Spinraza-Injektionen bei Erwachsenen angewendet werden können, sind die Auswirkungen bei SMA Typ IV nicht gut verstanden. Dieser Subtyp entwickelt sich nach dem 21. Lebensjahr. Bisher hat Spinraza bei Kindern im Alter zwischen 2 und 12 Jahren das größte Versprechen gezeigt, aber es hat sich auch gezeigt, dass es Erwachsenen mit SMA zugute kommt.
Risiken
Es ist auch wichtig, die potenziellen Risiken und Nebenwirkungen einer Infusionstherapie mit Ihrem Arzt zu besprechen. Mögliche Nebenwirkungen können Leberschäden, Schwäche und Schmerzen an der Injektionsstelle sein.
Während BP-Infusionen das Risiko von Knochenbrüchen verringern können, wurde über Femurfrakturen sowie Kieferknochennekrose berichtet. Diese unerwünschten Ereignisse gelten jedoch als selten.
Ihr Arzt wird Ihnen helfen, den Nutzen gegenüber den möglichen Risiken von SMA-Infusionen abzuwägen.
Beachten Sie, dass die Wirksamkeit einer SMA-Behandlung von Person zu Person unterschiedlich ist. Wenn Ihr Arzt eine Infusionstherapie empfiehlt, hängt der genaue Typ von Ihrem Alter, der Art Ihrer SMA und Ihrem Gesamtzustand ab.
Das wegnehmen
Obwohl es keine Heilung für SMA gibt, können Infusionstherapien helfen, die Symptome zu lindern und eine fortschreitende Schwäche und Verschlechterung Ihrer Skelettmuskulatur zu verhindern.
Zolgensma, das nur für Kinder unter 2 Jahren zugelassen ist, ist eine Gentherapie zur Behandlung von SMA bei Kindern.
Es gibt auch Infusionstherapieoptionen für Jugendliche und Erwachsene mit SMA, einschließlich Spinraza, sowie andere Arten von Injektionen, die Komplikationen durch SMA verhindern.
